九州大病院(福岡市)は10日、失明する恐れがある難病「網膜色素変性症」(色変)の、日本初となる遺伝子治療の臨床研究を3月26日に始めたと発表した。研究薬の安全性を確かめるために投与を受けた最初の患者は4月10日に退院し、経過は順調という。
九州大病院によると、色変は光を感じる網膜の視細胞が徐々に失われる遺伝性の病気で、有効な治療法がなかった。
臨床研究は、同病院の石橋達朗教授らが計画。視細胞を保護するタンパク質の遺伝子を組み込んだウイルスベクター(遺伝子の運び役)を網膜に注射し、視細胞が失われるのを防ぐ。
いよいよ臨床試験に。今まで治療法のなかった病気を、薬でどうにかなる段階までもってきたところが素晴らしい。まず九大で、数年後は全国でできるようになるといいな。