2012年03月10日

進行性骨化性繊維異形成症の治療薬開発にiPS細胞が活躍する

骨化に関する研究をiPS細胞で行う

 京都大の戸口田淳也教授らの研究グループが、筋肉などが骨になる希少難病の少年から皮膚細胞の提供を受け、様々な組織の細胞に変化できるiPS細胞(新型万能細胞)をつくって、骨に変化させることに成功した。

 グループは、骨化を抑える初の治療薬の開発を進めており、臨床応用を目指す。これまで患者数の少なさで創薬の研究が進まなかった。iPS細胞の研究進展で、少年は「やっと光が見えた」と期待している。

 この難病は「進行性骨化性線維異形成症」(FOP)。傷ついた筋肉、腱けん、じん帯が再生する時に激痛を伴いながら骨になる。遺伝子の異常で起き、炎症や痛みを抑える以外の治療薬はない。製薬会社にとっては、国内で約50人という患者の少なさや、患者の筋肉や骨が大量に得られないことなどが治療薬開発の障壁だった。

 事態が好転しだしたのは、山中伸弥・京都大教授が開発したiPS細胞の登場がきっかけ。皮膚細胞を提供した少年は、8歳で発症した兵庫県明石市の中学2年生、山本育海君(14)。2008年3月、京大がiPS細胞を使った難病研究に乗り出すことを新聞記事で知り、09年に支援団体「FOP明石」とともに山中教授と戸口田教授らに会い、皮膚片の提供を申し出た。皮膚採取の刺激が骨化を進める恐れもあったが、「早く薬をつくってもらうため」と決意した。



 患者の協力あってこその医学の進歩ですね。大変ありがたいことだと思います。

 iPS細胞に関する日本でのバンク設立や研究等、これから先多くのことが進展していくのでしょうけれども、今を生きる医療従事者、そして患者に幸あらんことを。


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posted by さじ at 13:35 | Comment(0) | 小児
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