民主党の障がい者政策プロジェクトチームの「難病対策ワーキングチーム」は3月4日の第6回会合で、国立保健医療科学院政策科学部の金谷泰宏部長からヒアリングを行った。この中で金谷部長は、特に症例の少ない難病研究には、欧米と連携した対応などが必要だと指摘した。
金谷部長は、難病に関する臨床試験の課題として、日本だけでは数例程度の症例しか集まらないケースが相当数ある点を挙げ、欧米と連携して対応する必要性を指摘。具体的には、欧州諸国を中心に30以上の国が参加している希少疾患研究のネットワーク「Orphanet」(オーファネット)が研究者と患者に向け、5000以上の疾患情報や治験・医薬品開発の最新情報を一元的に提供していることを踏まえ、日本国内でも難病研究情報を統一することや、欧米との研究協力を進めることが大事だと強調した。
また、症例が少なくても適切に統計学的な処理を行えるよう、研究者にアドバイスできる人材の育成も必要だと訴えた。
このほか、日本が参考にすべき点として、米国での臨床試験が希少疾患の患者団体と協議しながら行われることを挙げた。日本での臨床試験は、医師と患者の個人同士で行うために、患者がリスクなどについて十分な説明を求めづらく、患者が集まりづらいという。
確かに難病といえど日本の場合どこで統一されているかというと正直よくわからない部分はありますね。もちろん大学によって得手不得手が違いますので、口コミによって、もしくは病院同士の紹介によって、集まる傾向にはありますけれど。
やはり難病の研究のためには「症例数」がないとだめなわけで、研究のため、ひいては治療のためにも、難病患者をどこで治療するかという面で統一する事が必要になってくるでしょう。
