筋力が徐々に失われる難病、筋ジストロフィー（筋ジス）の症状を、遺伝子の働きを妨げる手法で改善することに、国立精神・神経センターなど日米のチームが成功し、米神経学会誌に発表した。チームは「将来、多くの患者に応用が期待できる」としている。
筋ジスの中で最も多い「デュシェンヌ型」の犬で実験。同型は、筋肉細胞の形を保つタンパク質の合成が、遺伝子変異で途中で止まり、筋力の低下や萎縮が起きる。
チームは「モルフォリノ」という化合物を注射し、変異した遺伝子が働かないようにする手法を開発。タンパク質を合成できるようにした。筋ジス犬に週１回、計５回注射すると、以前より早く走った。注射しない犬は症状が進み、走るのが遅くなった。
ただ、足の筋肉細胞の中で合成されることを確認したが、心臓ではほとんど合成されず、筋肉の種類で効果が分かれたという。
注射するだけで遺伝子に働きかけ、蛋白質合成を促進する治療法って珍しいですねぇ。人間にも応用できれば、定期的な注射で寿命を延ばすことも出来るようになるのかもしれません。
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結果論だが、やはり自分の健康管理と受診された場合は、患者様もメモリースティック等に「わたしの病資料」を作成していくべきだとおもいます。